27.03.2025
Компанія Vertex представила Alyftrek, новий препарат, який вже схвалений у США для дітей від 6 років.
Головна перевага – розширений спектр мутацій, що включає не лише ті, що піддаються лікуванню Кафріо (Trikafta), а й для деяких мутацій 3-го, 4-го та 5-го класів.

Основні відмінності від Кафріо:
– Охоплює ширший перелік мутацій.
– Приймається лише раз на добу.
Але головна новина — це прорив у лікуванні всіх пацієнтів із муковісцидозом! Клінічні випробування мРНК-препарату VX-522 вже тривають.
Ця інноваційна терапія розроблена для людей з будь-якими мутаціями, які раніше не могли отримати користь від існуючих методів лікування. Очікується, що перші результати досліджень будуть доступні вже у 2025 році.
Чекаємо на затвердження Alyftrek у Європі, Великій Британії, Австралії, Канаді та Швейцарії вже наступного року
Посилюємо представництво орфанних пацієнтів у МОЗ
Програма підтримки благодійних проєктів 2026
Підсумовуємо результати діяльності асоціації за І квартал 2026 року.
Цікавинки та новинки про муковісцидоз.
Україна на SEEC 2026: лікарі — про головне.
South Eastern European CF Conference 2026