Нова схема лікування муковісцидозу від «Вертекс фармасьютікалс»

«Вертекс фармасьютікалс» (Vertex Pharmaceuticals) розробила нову схему лікування муковісцидозу -найбільш ефективну і зручну в використані ніж комбінований препарат «Трикафта»/ «Кафтріо», який зараз вважається найбільш дієвим лікарським засобом для лікування хворих.

Нова трійна комбінація складається з препаратів: ванзакафтора (vanzacaftor), тезакафтор (tezacaftor) і деутивакафтор (deutivacaftor). Лікувальне поєднання цих препаратів призначається один раз в день, тоді як «Трикафта»/ «Кафтріо»-зранку та ввечері. Експериментальне лікування муковісцидозу успішно пройшло клінічні випробування в віці с 6 років і старше і до середини 2024 року «Вертекс» має наміри зареєструвати даний генний модулятор. Майбутня назва нового комбінованого препарату , яку заявляє виробник –«Алифтрек» (Alyftrek).

Нова трійна терапія, яка йде на зміну «Трикафті»/ «Кафтріо» обіцяє додаткове покращення здоров’я пацієнтів. Надалі «Вертекс фармасьютікалс» (Vertex Pharmaceuticals) за підтримки «Модерна» (Moderna) працює над інгаляційним VX-522 (Mrna-3692)-експериментальною мРНК-терапією муковісцидозу, яка буде доставляти інгаляційним методом в легені генетичні «інструкції» котрі кодують синтез нормального CFTR-білка.

Лікування орієнтовано на тих пацієнтів у яких повністю відсутнє виробництво CFTR-білка, тобто генні модулятори CFTR їм не допомагають. Ця новина дає надію всім хворим на муковісцидоз, не зважаючи на мутації, на ефективне лікування та повноцінне життя.