Prime Medicine отримує $24 млн на розробку генно-редагувальної терапії муковісцидозу

BETHESDA, Md. (July 16, 2025) – Cystic Fibrosis Foundation оголосив про додаткову інвестицію до 24 мільйонів доларів у Prime Medicine для продовження розробки генно-редагувальної терапії.

Prime Medicine використовує технологію prime editing — високоточне редагування ДНК. Нова інвестиція зосереджена на розробці терапії первинного редагування для мутації G542X — однієї з мутацій муковісцидозу, для якої не існує лікування.

“Ми віримо, що редагування генів пропонує найкращу надію на лікування кістозного фіброзу, оскільки воно може назавжди виправити мутації”, — сказав президент Фонду Майкл П. Бойл.

Основна складність — доставка лікування до легенів через густий слиз та імунну відповідь організму. У разі успіху терапія буде виправляти мутацію ДНК у легеневих клітинах, які зазвичай виробляють білок CFTR, що призведе до потенційно постійного виправлення гена CFTR.

Раніше Фонд уже інвестував до 15 мільйонів доларів у Prime Medicine для розробки цієї технології і демонстрації універсальності первинного редагування для корекції кількох мутацій, що викликають муковісцидоз, у лабораторії.

З продовженням прогресу в прайм-редагуванні та доставці до легень, ця технологія може в кінцевому підсумку використовуватися для корекції багатьох типів мутацій муковісцидозу. Prime Medicine просуває множинні підходи при муковісцидозі, включаючи “гарячі точки,” які використовують прайм-редагування для внесення менших корекцій до специфічних мутацій CFTR, та PASSIGE, який використовує прайм-редагування для великих генних вставок. Ці комбіновані стратегії усувають необхідність розробки нових терапій прайм-редагування для кожної окремої мутації.