Вплив Kaftrio (Trikafta) на проблеми з печінкою при муковісцидозі.

У Франції вчені-науковці порівняли показники важких ускладнень з боку печінки до і після початку терапії Кафтріо (елексакафтор, тезакафтор та івакафтор), що продається в США під назвою Трікафта.

Дослідження показало, що ризик важких проблем з печінкою серед пацієнтів знизився більш ніж на 70% за роки після схвалення потрійної комбінованої терапії.

Загальні результати вражають:
• Ризик важких ускладнень печінки знизився на 72%
• Кровотечі з варикозно розширених вен стравоходу та шлунка впали з 8,8 до 0,4.
• Потреба в пересадці печінки впала з 4,1 до 0,04 випадків на 1000 людей за рік
• Загальна смертність скоротилася в 15 разів
• Показники прогресуючого або декомпенсованого прогресуючого цирозу знизилися з 20,1 до 0,9
• Показники гепатоцелюлярної карциноми, первинного раку печінки, знизилися з 1,4 до 0,06.

Муковісцидоз — це генетичне захворювання, при якому в організмі утворюється густий слиз. Він накопичується не тільки в легенях, але й в печінці. У 20-40% хворих розвиваються проблеми з печінкою: жовтяниця, пожовтіння шкіри та білків очей, свербіж та збільшення печінки або селезінки. У деяких тяжких випадках: фіброз печінки, або рубцювання, і зрештою цироз, де рубцева тканина замінює здорову тканину та обмежує функцію печінки.

Цироз також може підвищити ризик раку печінки серед пацієнтів та збільшити потребу в трансплантації печінки. Кафтріо — це новий препарат, який допомагає мутованому білку в організмі працювати краще. Першочергово було доведено, що він покращує роботу легенів. Але все більше фактів свідчать про те, що він також захищає печінку.

Дослідники підкреслюють: це поки що не остаточні докази. Можливо, покращення пов’язані не тільки з препаратом, але й з іншими змінами в лікуванні муковісцидозу. “Потрібні додаткові дослідження, щоб точно з’ясувати, чи справді Кафтріо так добре захищає печінку”, — кажуть автори роботи.

Дослідження опубліковане в журналі JHEP Reports та охопило понад 10 000 пацієнтів віком 14-29 років.