Довгострокова ефективність лікування муковісцидозу подвійним модулятором CFTR

Довгострокова ефективність лікування муковісцидозу подвійним модулятором CFTR LUM/IVA, Orkambi TEZ/IVA, Symdeko#

У дослідженні було на меті оцінити реальні поздовжні зміни в зниженні ОФВ1 , ІМТ та річної тривалості внутрішньовенного лікування антибіотиками у людей з МВ, гомозиготних за F508del, до 3 років після введення подвійної CFTR-модулюючої терапії LUM/IVA та TEZ/IVA, використовуючи дані NCFR за період з 2010 по 2019 рік. Усього було включено 401 пацієнт CF з мутацією F508del/F508del.

NCFR ретроспективно збирає щорічні клінічні дані про пацієнтів з МВ, які проходять лікування в одному з семи голландських центрів МВ і які надали інформовану згоду на збір та використання їхніх даних для дослідження. Даний аналіз суттєво доповнює існуючі реальні докази, оскільки період спостереження охоплює в середньому 7 років до початку лікування модулятором CFTR і до 3 років після початку прийому модулятора.

Це реальне дослідження показало, що довгострокове зниження ОФВ1 покращилося до 3 років після введення LUM/IVA і TEZ/IVA, що також спостерігалося для покращення ІМТ у дітей, але не для ІМТ у дорослих. Тривалість внутрішньовенної антибіотикотерапії скоротилася в перший рік після початку застосування модуляторів, але ця тривалість збільшилася в наступні роки. Порівняно з ефективністю, про яку повідомлялося в попередніх клінічних дослідженнях, реальна ефективність подвійних модуляторів CFTR є менш вираженою і значно варіює між ОФВ1 та різними вихідними рівнями ФЖЄЛ1

Повний зміст цієї роботи за посиланням